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Spinal Muscular Atrophy (SMA) beyond motoneuron degeneration: multi-system aspects

Multiorganschäden zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie erforschen

Die spinale Muskelatrophie ist eine Motoneuronerkrankung, die durch einen fortschreitenden Verlust des SMN-Proteins (Survival of Motor Neuron Protein) verursacht wird. Das SMN-Protein ist im zentralen Nervensystem und den peripheren Organen ubiquitär exprimiert. Die Wiederherstellung des SMN-Proteinniveaus im zentralen Nervensystem stellt eine wirksame Methode dar, die zur Zulassung von Behandlungen für den klinischen Einsatz geführt hat. Ziel des EU-finanzierten Projekts SMABEYOND ist es, die Rolle des SMN-Proteins in peripheren Organen zu untersuchen und die intrinsischen Schäden, die bei Menschen mit spinaler Muskelatrophie auftreten, zu ermitteln. Übergeordnetes Ziel ist es, Krankheitsmodelle, die von an spinaler Muskelatrophie Erkrankten ausgehen, zu entwickeln und die therapeutische Wirkung auf periphere Organe in der systematischen Behandlung der spinalen Muskelatrophie zu erproben.

 

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